Identifying and appraising outcome measures for severe asthma: a systematic review
重症喘息のアウトカム指標の同定と評価：システマティックレビュー
背景：治療反応を評価するためには、妥当なアウトカムメジャーが不可欠であるが、重症喘息に対する既存のエンドポイントの適切性は確立されていない。
目的： このシステマティックレビューの主な目的は、重症喘息で現在使用されているアウトカム指標を特定し、その品質と有効性を評価することである。これには、妥当性、信頼性、反応性、患者の関連性などの測定特性を徹底的に検討することが含まれる。このレビューは、重症喘息のアウトカムメジャーを特定し、その測定特性の品質を評価することを目的としている。
方法： 2018年から2020年に公表された「候補」となるアウトカムメジャーを特定するために文献検索を実施した。医療専門家、患者、製薬会社、規制当局のステークホルダーグループ内で「キー」とされるアウトカムメジャーを選択するために、修正デルファイ法が実施された。初期の検証研究は、健康測定機器の選択に関するコンセンサスベースのスタンダード（COSMIN）から修正された品質基準に対して評価された。エビデンスは、マルチステークホルダー会議で議論され、「プライオリティ」とされるアウトカムメジャーを承認した。その後、これらのエンドポイントの開発とバリデーション研究を特定するために、2020年7月20日までの四つの書誌データベースで検索された。2人のレビュアーが記録をスクリーニングし、データを抽出し、その方法論的品質を評価し、COSMINに従ってエビデンスをグレーディングした。
- 文献検索：複数のデータベースを詳細に検索し、重症喘息の成果指標について議論または評価する研究を見つけることからレビューを開始した。検索は査読付きの記事に限定され、最も関連性の高い研究に焦点を当てるために特定の包含基準と除外基準が設定された。
- データ抽出：関連する研究を特定した後、使用された成果指標に関するデータを抽出した。これには、その開発、検証、報告された長所や短所が含まれる。
- 品質評価：特定されたアウトカム指標は、健康測定機器の選択に関するコンセンサスベースの基準（COSMIN）チェックリストなどの標準化された基準セットを使用して評価された。これは、方法論的品質を評価するために行われている。
結果： 96のアウトカムメジャーが「候補」として、55が「キー」として、そして24が重症喘息に対する「プライオリティ」として特定された。これには、臨床、ヘルスケア利用、QOL、喘息コントロール、複合指標などが含まれている。32の研究が、後者の3つのドメインから「プライオリティ」エンドポイント17個の測定特性について報告しています。重症アストマ患者からのインプットを取り入れて開発されたのは、Severe Asthma Questionnaire（重症喘息質問票）とChildhood Asthma Control Test（小児喘息コントロールテスト）のみであった。ほとんどの「プライオリティ」エンドポイントにおいて、すべての測定特性にわたるエビデンスの確実性は「低」から「非常に低」であり、どのエンドポイントもすべての品質スタンダードを満たしていなかった。
結論：重症喘息に対する堅牢な開発データを持つアウトカムメジャーは2つだけであった。このレビューは、重症喘息のためのコアアウトカムメジャーセットの開発に寄与している。
管理人注：Severe Asthma QuestionnaireはSevere Asthma Questionnaire (SAQ)からDLできます。ただ、残念ながら日本語版はないみたいです。Childhood Asthma Control Test（C-ACT)は小児喘息コントロールテスト（4～11歳児対象）｜喘息コントロールテスト（ACT）｜診断・治療サポートツール｜気管支喘息｜疾患情報｜HealthGSK (gskstatic.com)でみれます。版権はGSKが所有していますので、研究目的などの使用に際しては確認が必要です。
